FAQ
Das Prüfmedikament „allo-APZ2-CVU“ enthält ABCB5-positive mesenchymale Stromazellen (MSC), die aus einer Hautgewebespende gewonnen und vermehrt wurden. Die hochreine Zellpopulation wird oberflächlich einmalig auf die betroffene Wunde aufgetragen. Das entzündliche Milieu des Wundgewebes wird durch die Applikation in ein antientzündliches Milieu umgewandelt, wodurch bessere Bedingungen für die Wundheilung geschaffen werden sollen.
Erste Daten einer einarmigen multizentrischen Phase-I/IIa-Studie bei Patienten mit einem „offenen Bein“ sprechen für die Wirksamkeit und Sicherheit von allo-APZ2-CVU. Die Studie umfasste 31 behandelte Patienten mit chronischem Ulcus cruris venosum. Innerhalb von 12 Wochen verringerte sich die Wundgröße bei 70% der Patienten um durchschnittlich 82%. Bei 6 Patienten hatte sich die Wunde nach den 12 Wochen sogar vollständig verschlossen. Bei keinem der Patienten kam es zu schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen.1 Darüber hinaus wurden die Zellen auch bereits in anderen Indikationen getestet. Insgesamt wurden bisher fast 100 Patienten mit den Zellen behandelt.
Das Prüfmedikament bzw. das Placebo wird nur einmal oberflächlich aufgetragen. Zuvor muss die Wunde z.B. mit einem scharfen Löffel oder einer Kürette unter örtlicher Betäubung angefrischt werden. Nach der Behandlung wird die Wunde mit einem Folienpflaster versiegelt. Dieses Pflaster ist für das Überleben der Stromazellen entscheidend. Nach 1 bis 2 Tagen wird das Pflaster beim ersten Verbandwechsel gegen eine andere Wundauflage ausgetauscht.
Das kommt auf die Art des Medikaments an. Wenn Sie aktuell Medikamente einnehmen, die die Wundheilung beeinflussen, wie z.B. systemische Immunsuppressiva, zytotoxische Arzneimittel oder systemische Kortisonpräparate, könnte dies gegebenenfalls zum Ausschluss der Studienteilnahme führen.
Die Behandlung der Wunde mit aktiven Wundpflegemitteln muss zudem 14 Tage vor der Verabreichung des Prüfmedikaments oder des Placebos pausiert werden.
Zusätzlich können Sie nicht an der Ulcus-cruris-Studie teilnehmen, wenn Sie gerade an einer anderen Studie teilnehmen.
Grundsätzlich kann es bei der Einnahme von Medikamenten immer zu Nebenwirkungen kommen. Bei zugelassenen Arzneimitteln ist die Häufigkeit von Nebenwirkungen weitgehend bekannt und wird im Beipackzettel ausgewiesen. Bei Prüfmedikamenten, die sich noch in klinischen Studien befinden, kann es zu unerwünschten Ereignissen kommen, die nicht vorhersehbar waren. Deshalb werden Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer intensiv und engmaschig überwacht, um in solchen Fällen rasch handeln zu können. Die Studie wird von der zuständigen Bundesbehörde überprüft und genehmigt sowie von einer Ethikkommission vorab positiv beurteilt. Zudem bespricht auch der Studienarzt mit Ihnen ausführlich die möglichen bekannten Nebenwirkungen – und was im Fall von unerwünschten Ereignissen zu tun ist.
In der vorherigen Phase I/IIa-Studie wurden die Zellen gut vertragen. Es gab keine schwerwiegenden Nebenwirkungen, die in einem Zusammenhang mit dem Prüfmedikament standen.1
Der Hauptzweck dieser Studie ist es, anhand von 150 Teilnehmern, die Wirksamkeit und Verträglichkeit des Prüfmedikaments allo-APZ2-CVU für die Behandlung des chronischen Ulcus cruris venosum zu beurteilen.
Die Studie befindet sich in der Phase IIb. Das Prüfmedikament wird deutschlandweit an 150 Patienten untersucht. Es wird vor allem die Wirksamkeit, Sicherheit und optimale Dosierung des Prüfmedikaments untersucht. Sie ist eine sogenannte randomisierte, Placebo-kontrollierte, multizentrische und doppelt verblindete Dosisfindungsstudie.
Placebo-kontrolliert bedeutet, dass die Wirkung des Prüfmedikaments im Vergleich zu einem Scheinmedikament, also einem Placebo, getestet wird. Ein Placebo sieht genauso aus wie das zu testende Medikament, enthält aber keinen Wirkstoff.
Randomisiert heißt, dass genau wie beim Werfen einer Münze der Zufall entscheidet, ob Sie das Prüfmedikament oder ein Placebo erhalten. Somit soll jegliche Beeinflussung bei der Zuweisung vermieden werden. Die Randomisierung erfolgt zum Beginn der Behandlungsphase.
Doppelt verblindet bedeutet, dass weder die Mitglieder des Studienteams noch Sie erfahren, welcher Behandlung Sie zugeordnet werden. Niemand kann Ihnen also sagen, ob Sie ein Placebo oder den Wirkstoff erhalten. Das “Verblinden” bei Studien soll verhindern, dass Mitglieder des Studienteams oder die Studienteilnehmer die Ergebnisse beeinflussen. So kann beispielsweise allein die Erwartung, dass das Medikament helfen soll, die Aussagen eines Teilnehmers über die Symptome beeinflussen.
Multizentrisch bedeutet, dass die Studie an mehreren Studienzentren durchgeführt wird. Dies hat den Vorteil, dass man eine große Anzahl von Teilnehmern aus verschiedenen geografischen Gebieten rekrutieren und den Reiseaufwand seitens der Teilnehmer reduzieren kann.
Dosisfindungsstudien sind Studien, bei denen zusätzlich verschiedene Dosen des Prüfmedikaments gegeneinander getestet werden. So kann man feststellen, welche Dosis am besten wirkt oder mit den geringsten Nebenwirkungen einhergeht. Dosisfindungsstudien sind in der Regel Studien der Phase I oder Phase II. Bei der allo-APZ2-CVU-IIb-Studie werden drei verschiedene Dosen des Prüfmedikaments getestet.
Alle neuen Medikamente müssen erst in sogenannten klinischen Studien untersucht werden, bevor sie für die allgemeine Behandlung freigegeben werden können. In diesen Studien werden die Wirksamkeit und Verträglichkeit des neuen Medikaments geprüft. Dabei gelten strenge Vorgaben und die Teilnehmer werden engmaschig von den Ärzten begleitet. Für Patienten bedeutet die Teilnahme an klinischen Studien, dass sie bereits vor der offiziellen Zulassung die Möglichkeit bekommen, einen neuen Wirkstoff zur Behandlung Ihrer Krankheit zu erhalten.
Klinische Studien werden in drei Phasen unterteilt:
Phase I: Ein Prüfmedikament wird zum ersten Mal einer kleinen Gruppe von meist gesunden Freiwilligen verabreicht. Dabei wird mit einer sehr niedrigen Dosis angefangen, die dann vorsichtig gesteigert wird. Ziel ist es, die Verträglichkeit und Sicherheit zu untersuchen.
Phase II: Eine etwas größere Gruppe von Patienten bekommt das Prüfmedikament. Neben der Sicherheit und Verträglichkeit wird hier vor allem die Wirksamkeit geprüft.
Phase III: Das Prüfmedikament wird in großen, oft internationalen klinischen Studien an mehreren hundert bis tausend Patienten untersucht. Es werden die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit geprüft. Mit den Ergebnissen all dieser Studien kann die Marktzulassung für das Prüfmedikament beantragt werden. Im Erfolgsfall wird daraus ein offiziell zugelassenes Medikament, das jetzt für Patienten zugänglich ist.
Phase IV: Manchmal wird nach der Zulassung des Medikaments eine weitere Studienphase angeschlossen. Dadurch können mehr Informationen, z.B. über Nebenwirkungen, den klinischen Nutzen und die sichere Anwendung im klinischen Alltag gewonnen werden.
Die Studie hat bereits begonnen und läuft voraussichtlich bis August 2025. Eine Teilnahme ist daher ab sofort möglich. Mit unserem Fragebogen können Sie einfach und unverbindlich prüfen, ob Sie grundsätzlich für die Studie geeignet sind.
Die Teilnehmer der Ulcus-cruris-Studie werden per Zufallsprinzip in gleicher Anzahl einer von zwei Gruppen zugewiesen. Somit erhält die Hälfte der Teilnehmer das Prüfmedikament und die andere Hälfte ein Placebo:
Weder Sie noch Ihr Studienarzt oder eine andere an der Studie beteiligte Person werden darüber informiert, welche Behandlung Sie erhalten, man nennt dies auch „Verblindung“. In bestimmten Situationen, etwa bei einem medizinischen Notfall, kann eine sogenannte Entblindung erfolgen. Das heißt, Ihr Studienarzt oder das Studienteam können dann erfahren, ob Sie das Prüfmedikament oder Placebo erhalten haben.
In Deutschland findet die Ulcus-cruris-Studie in über 30 Studienzentren statt. Dabei handelt es sich um renommierte Studienzentren in ganz Deutschland.
Mit unserem Fragebogen können Sie einfach und unverbindlich prüfen, ob Sie grundsätzlich für die Studie geeignet sind und daran teilnehmen können.
Insgesamt dauert Ihre Teilnahme an der Ulcus-cruris-Studie bis zu 11 Monate. Die Teilnahme setzt 16 Besuche (2 für die Screeningphase, 14 für die Verabreichung und Nachbeobachtung) am Studienzentrum voraus. Das Prüfmedikament allo-APZ2-CVU oder das entsprechende Placebo wird dabei nur einmal verabreicht.
Nein, bei der Ulcus-cruris-Studie besuchen Sie das Studienzentrum jeweils ambulant.
Nein, für die Teilnahme an der Studie müssen Sie nichts bezahlen. Sowohl die Teilnahme als auch das Prüfmedikament der Studie und alle damit verbundenen Untersuchungen und Laboranalysen sind kostenfrei. Ihre Krankenversicherung hat keinen Einfluss auf die Teilnahme an der Ulcus-cruris-Studie. Das heißt, die Untersuchungen oder Behandlungen werden nicht über die Kasse abgerechnet, sondern ausschließlich vom Sponsor der Studie übernommen. Zudem ist RHEACELL dazu verpflichtet, eine sogenannte Probandenversicherung abzuschließen. Diese deckt mögliche Risiken des Studienteilnehmers ab.
Pauschal erhalten Sie für jeden geplanten Besuch am Studienzentrum 50€. Diese sollen Ihre Reisekosten ans Studienzentrum entschädigen. Sollten Ihre Reisekosten darüber hinaus gehen, werden gegen Vorlage von RHEACELL die Reisekosten vollständig erstattet.
Nach der Studie können Sie bei Bedarf von Ihrem Studienarzt weiter betreut werden, um alle vorhandenen Möglichkeiten der Behandlung auszuschöpfen.
Nach Abschluss der Studie kann Ihr Studienarzt die Studienergebnisse erfragen. Sprechen Sie Ihn bei Interesse darauf an.
Bei Kontaktaufnahme mit dem Patienten-Infoservice können Sie weitere Informationen zur Ulcus-cruris-Studie für Ihren Arzt erhalten. Sprechen Sie mit Ihrem Studienarzt, falls Ihr Arzt während der Studienteilnahme Fragen hat.
Ja. Sie haben das Recht, die Teilnahme jederzeit zu beenden. Einen Grund dafür müssen Sie nicht nennen. Ihnen entstehen dadurch keine Nachteile bezüglich der weiteren medizinischen Versorgung.
Sie sollten jedoch Ihren Studienarzt unverzüglich über Ihre Entscheidung informieren. Ebenso ist es wichtig, sämtliche Probleme mitzuteilen, die unter Umständen während der klinischen Studie aufgetreten sind, damit daraus sowohl für Sie als auch für andere Teilnehmer in der Studie entsprechende Schlussfolgerungen gezogen werden können.
Sollte es für Ihre Sicherheit wichtig sein, kann es andererseits auch sein, dass der Studienarzt Sie aus der Studie herausnimmt. In diesem Fall wird das Studienteam eine mögliche weitere Behandlung mit Ihnen besprechen.
Auch die Firma RHEACELL, der Auftraggeber der Studie, behält sich das Recht vor, die Ulcus-cruris-Studie vorzeitig abzubrechen. Dies kann beispielsweise der Fall sein, wenn sich in einer Zwischenanalyse zeigen sollte, dass die Behandlung nicht wirksam genug ist.
Die Privatsphäre von Personen, die an einer klinischen Forschungsstudie beteiligt sind, ist geschützt. Dazu werden Ihre Daten pseudonymisiert. Das heißt, der Studienarzt wird Informationen von Ihnen sammeln und diese mit einem Code kennzeichnen. Auf diese Weise werden Ihre Daten verarbeitet – und zwar ohne Informationen, die Ihre Identität offenbaren. Lediglich autorisierte Personen wie etwa der Studienarzt haben Zugriff auf die Liste der Patientennamen und der entsprechenden Codes.
Die Ulcus-cruris-Studie wird von der Firma RHEACELL finanziert. Das Forschungsunternehmen hat sich auf die Entwicklung einzigartiger Stammzellentherapien für schwerwiegende chronische und seltene erbliche Krankheiten, die sich bisher als therapieresistent erwiesen haben, spezialisiert.
RHEACELL hat die Firma Trials24 GmbH beauftragt, die Website www.ulcus-cruris-studie.de, den Online-Fragebogen und den Patienten-Infoservice der Ulcus-cruris-Studie zu entwickeln und bereitzustellen. Die Trials24 GmbH hat ihren Sitz in München, Deutschland. Sie ist ein spezialisierter Dienstleister und unterstützt pharmazeutische Unternehmen bei der Suche nach Teilnehmern für klinische Studien, um innovative Medikamente schneller für Patienten verfügbar zu machen.
Mit dem Fragebogen prüfen Sie einfach und unverbindlich, ob Sie für eine Studienteilnahme möglicherweise geeignet sind. Bei weiteren Fragen können Sie den Patienten-Infoservice kontaktieren. Sie erreichen unseren Patienten-Infoservice per E-Mail unter info@ulcus-cruris-studie.de, über das Kontaktformular oder Montag bis Freitag von 9 – 18 Uhr unter der Telefonnummer +49 89 38035065.
Finden Sie jetzt unverbindlich über unseren Fragebogen heraus, ob Sie für die Studienteilnahme geeignet sind.
Kerstan et al. JID Innovations 2022
© RHEACELL GmbH & Co. KG
